Pemetaan dan pengamatan genome manusia secara lengkap
memberi banyak manfaat dalam penelusuran penyakit genetik. Lokasi gen yang
mengalami kelainan dapat dilacak kaitannya dengan penyakit atau gangguan yang
ditimbulkannya.
Setelah lokasi gen pemicu masalah diketahui, langkah
selanjutnya adalah membawa gen normal pengganti gen rusak di dalam inti sel.
Untuk melaksanakan tugas ini diperlukan suatu agen pembawa atau pengantar gen (gene
transfer agents) yang dapat melakukannya secara efektif, tepat sasaran, dan
tanpa efek samping. Dewasa ini cara untuk melakukan penggantian gen rusak yaitu
dengan memanfaatkan agen virus yang telah dilemahkan, senyawa kimia organik,
atau dengan cara penyuntikkan.
.jpg)
Penggunaan virus sebagai agen pembawa gen disebut metode
viral. Metode ini memiliki keuntungan efektivitas yang tinggi. Metode ini dapat
memanfaatkan sifat serangan virus pada jaringan tertentu yang khas. Sebagai
contoh, retrovirus penyerang sel-sel yang membelah cepat, mungkin cocok
sebagai agen pembawa gen terapeutik untuk penyakit tumor. Adenovirus
penyerang sel dinding paru-paru mungkin cocok untuk mengirim duplikat gen cystic
fibrosis yang dibutuhkan dalam sistem pernapasan. Metode viral cukup dapat
diandalkan dari segi efektivitas. Kelemahannya adalah pembiakkanya dalam skala
besar memiliki potensi bahaya yang serius. Bagaimanapun juga virus tetaplah
virus yang mempunyai kemampuan mutagenik dan karakteristik yang sukar
diramalkan. Selain itu, tubuh manusia juga memiliki sistem kekebalan terhadap
virus sehingga dapat mengganggu proses terapi.